今天，美國(guó)食品和藥物管理局批準(zhǔn)了Olumiant（baricitinib）口服片劑，用于治療患有嚴(yán)重斑禿的成年患者，這種疾病通常表現(xiàn)為斑片狀禿頭，每年在美國(guó)影響超過(guò)30萬(wàn)人。今天的行動(dòng)標(biāo)志著FDA首次批準(zhǔn)斑禿全身治療（即治療整個(gè)身體而不是特定位置）。
“獲得安全有效的治療方案對(duì)于大量受?chē)?yán)重脫發(fā)影響的美國(guó)人來(lái)說(shuō)至關(guān)重要，”FDA藥物評(píng)估和研究中心皮膚病學(xué)和牙科部主任Kendall Marcus博士說(shuō)。“今天的批準(zhǔn)將有助于滿足嚴(yán)重斑禿患者的重大未滿足需求。
斑禿，通常被稱(chēng)為脫發(fā)，是一種自身免疫性疾病，其中身體攻擊自己的毛囊，導(dǎo)致頭發(fā)脫落，通常是團(tuán)塊狀。Olumiant是一種Janus激酶（JAK）抑制劑，可阻斷一個(gè)或多個(gè)特定酶家族的活性，干擾導(dǎo)致炎癥的途徑。
在兩項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照試驗(yàn)（試驗(yàn)AA-1和試驗(yàn)AA-2）中研究了Olumiant對(duì)斑禿的療效和安全性，這些試驗(yàn)的頭皮脫發(fā)率至少為50%，通過(guò)脫發(fā)工具測(cè)量超過(guò)六個(gè)月。這些試驗(yàn)的患者每天接受安慰劑，2毫克Olumiant或4毫克Olumiant。兩項(xiàng)試驗(yàn)的療效的主要衡量標(biāo)準(zhǔn)是在第36周達(dá)到至少80%頭皮毛發(fā)覆蓋率的患者比例。
在試驗(yàn)AA-1中，接受2毫克Olumiant的184名患者中有22%和接受4毫克Olumiant的281名患者中有35%實(shí)現(xiàn)了足夠的頭皮毛發(fā)覆蓋，而接受安慰劑的189名患者中這一比例為5%。在試驗(yàn)AA-2中，接受2毫克Olumiant的156名患者中有17%和接受4毫克Olumiant的234名患者中有32%實(shí)現(xiàn)了足夠的頭皮毛發(fā)覆蓋，而接受安慰劑的156名患者中這一比例為3%。
與Olumiant相關(guān)的最常見(jiàn)的副作用包括：上呼吸道感染，頭痛，痤瘡，高膽固醇（高脂血癥），稱(chēng)為肌酐磷酸激酶的酶的增加，尿路感染，肝酶升高，毛囊炎癥（毛囊炎），疲勞，下呼吸道感染，惡心，生殖器酵母菌感染（念珠菌感染），貧血，某些類(lèi)型的白細(xì)胞數(shù)量少（中性粒細(xì)胞減少癥）， 腹痛，帶狀皰疹（帶狀皰疹）和體重增加。
不建議將Olumiant與其他JAK抑制劑，生物免疫調(diào)節(jié)劑，環(huán)孢菌素或其他強(qiáng)效免疫抑制劑聯(lián)合使用。Olumiant帶有警告和預(yù)防措施，包括建議在治療期間和治療后密切監(jiān)測(cè)感染體征和癥狀的發(fā)展;在用Olumiant治療之前評(píng)估患者的活動(dòng)性結(jié)核病感染并檢測(cè)潛伏性結(jié)核病;以及病毒再激活的潛力。此外，其他警告和預(yù)防措施包括超敏反應(yīng)（過(guò)敏反應(yīng)），胃腸道穿孔（胃或腸撕裂）和實(shí)驗(yàn)室異常，包括白細(xì)胞和紅細(xì)胞計(jì)數(shù)低，肝酶升高和血脂升高。
Olumiant帶有針對(duì)嚴(yán)重感染，死亡率，惡性腫瘤，主要不良心血管事件和血栓形成的盒裝警告。
Olumiant獲得了該適應(yīng)癥的優(yōu)先審查和突破性治療指定。
Olumiant最初于2018年獲得批準(zhǔn)。它被批準(zhǔn)用于某些患有中度至重度活動(dòng)性類(lèi)風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎的成年患者的治療。Olumiant還被批準(zhǔn)用于治療某些住院成人的COVID-19。
FDA將Olumiant的批準(zhǔn)授予Eli Lilly Company。
